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遗传病的基因治疗

来源：花匠小妙招时间：2024-12-03 20:26

华南农业大学动物科学学院动物生物技术*遗传病基因治疗技术的原理遗传病基因治疗技术的产生遗传病基因治疗技术发展历史遗传病基因治疗技术现状遗传病基因治疗技术的发展趋势遗传病基因治疗技术的实践意义**什么是基因治疗基因治疗的基本要求*把具有正常功能的基因,通过特殊的基因载体(如病毒)或机械性方法(如微量注射),引入患某种遗传病的患者细胞内,达到根治遗传病的目的。基因治疗可以分为两类,一是体细胞基因治疗,二是生殖细胞基因治疗。前者较易于进行,后者则关系到伦理问题,较为复杂。*在试验动物中证明所插入的基因能正确进入靶细胞中插入的基因存留在该细胞中发挥作用表达的水平适当对细胞无损害*在70年代初提出“基因手术”。1990年,第一次成功治愈一位由于ADA基因缺陷导致严重免疫异常的4岁女孩。由单基因遗传病扩大到多基因。至2004年6月底,全世界范围内基因治疗的临床试验方案已有987个,发展前景良好。*一种罕见的遗传性疾病,称为严重联合免疫缺陷病(SCID),身体不能产生腺苷脱氨酶(ADA)导致严重免疫异常。人ADA基因位于第20对染色体上,并呈现出遗传多态性现象*ADA能催化腺嘌呤核苷转变为次黄嘌呤核苷酸,再经核苷磷酸化酶作用生成次黄嘌呤,其代谢缓和终产物为尿酸。ADA广泛分布于人体各组织中,以胸腺、脾和其他淋巴组织中含量最高,血液中ADA主要存在于红细胞、粒细胞和淋巴细胞。*准备期(1980~1989年)狂热期(1990~1995年)理性期(1996年至今)*

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