基因编辑工具“进阶”： DNA碱基编辑逆转点突变！

目前与人类疾病相关的5万多种基因变化中，大部分都是点突变，一种DNA碱基对替换另一种。现在，哈佛大学和博德研究所的研究人员已经开发出一种名为“碱基编辑”（base editing）的基因组编辑技术，该技术可以将一个DNA碱基对改变为另一个，这或使点突变的治愈性纠正得以实现。

研究人员描述了腺嘌呤碱基编辑器，其能有效地将细菌和人类细胞中的目标A·T碱基对转化为G·C碱基对，而且几乎没有不希望的或意想不到的修饰。2016年，该团队首次引入了碱基编辑技术，该技术将C·G碱基对转换为T·A碱基对。

总之，这些方法可以在一天内逆转或抑制大多数致病的点突变，包括那些与某些类型的镰状细胞性贫血、血友病、囊性纤维化、苯丙酮尿症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病相关的点突变。

哈佛大学化学与化学生物学教授、博德研究所副所长、霍华德·休斯医学研究所的研究员David R. Liu解释说，该碱基编辑技术使用的是一种经过改良的CRISPR-Cas9基因编辑系统，这种基因编辑系统不会在DNA中造成双链断裂。

标准的基因组编辑方法是在DNA中制造双链断裂，这在目标是插入或删除DNA碱基时特别有用。但是，当目标仅仅是修复一个点突变时，碱基编辑提供了一个更高效、更干净的解决方案。Liu说，将碱基编辑器转化为人类疗法，还需要做大量的工作，包括将它们与有效的递送解决方案联合使用，并测试它们在动物模型中的安全性和有效性。（作者：高建臣)

参考文献：Journal of the American Medical Association 2017;318:2173

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