基因编辑与脑疾病治疗

神经发育障碍为代表的脑疾病患者人数多，症状重，治疗窗口短，治疗手段匮乏。遗传变异是导致众多患者发病的关键因素，因此可实现致病遗传变异精准原位修复的基因编辑技术有望成为脑疾病快速有效治疗的新途径。本课题组长期关注基因编辑新技术开发，并积极探索新技术在脑疾病治疗中的转化研究。课题组综合运用分子细胞生物学、深度学习、流式细胞术、高通量筛选、蛋白质结构分析、生物信息学以及动物行为学等技术，推动满足临床需求的基因编辑新技术研发，加速具有临床转化前景的脑疾病基因治疗方案开发。

实验室主要研究方向包括：

1. 精准基因编辑技术开发

2. 蛋白人工设计

3. 脑疾病机制解析

4. 脑疾病治疗

实验室欢迎对基因编辑和脑疾病治疗感兴趣的博士后、研究生和实习生加入！

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