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健康创新的十年：新药对患者健康的影响以及对 NICE 效益乘数大小的影响,Value in Health

来源：花匠小妙招时间：2024-12-15 07:47

目标

本研究旨在估计 2011 年至 2021 年间批准的药物创新的增量健康效益，以及超过国家健康与护理卓越研究所 (NICE)“效益大小”决策权重阈值的份额。

方法

我们确定了 2011 年至 2021 年间美国批准的所有药物。从已发表的成本效益分析中提取了每种治疗的质量调整生命年 (QALY) 方面的健康益处。按治疗领域和细胞/基因治疗状态进行汇总统计，确定了 QALY 收益最大的治疗方法。

结果

美国食品和药物管理局在 2011 年至 2021 年间批准了 483 种新疗法，其中 252 种已发表符合我们纳入标准的成本效益分析。相对于标准护理，这些治疗产生的平均增量健康益处为 1.04 QALY (SD = 2.00)，不同治疗领域差异很大。肺科和眼科治疗产生的健康效益最高，分别获得 1.47（SD = 2.17，n = 13）和 1.41 QALY（SD = 3.53，n = 7）；麻醉科和泌尿科的增益最低（< 0.1 QALY）。细胞和基因疗法产生的平均健康益处是非细胞和基因疗法的 4 倍（4.13 vs 0.96）。在 QALY 增量方面排名靠前的治疗方法中，一半（20 种中的 10 种）是肿瘤治疗。252 种治疗方法中的 3 种（1.2%）达到了 NICE 的“效益大小”乘数阈值。