基因疗法主要是指什么？

基因疗法主要是指什么？

病情描述：远房亲戚的女儿好像是得了骨髓造血功能异常，要用基因疗法，基因疗法主要指什么？

北京大学人民医院

基因疗法就是通过基因工程技术，利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。目前该项技术大多还处于研究阶段，真正应用于临床的还是较少。

仁和医院

骨髓造血功能出现异常，提示有血液病的可能，这是一种遗传基因疾病。而基因疗法是从病人身上取异常的造血细胞，然后通过对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到异常造血干细胞上，然后通过一定的技术把正常基因插入细胞的染色体中，使人体细胞获得正常的基因，以取代或者是矫正原有的异常基因，以达到根治遗传性疾病的目的。

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