用于按需基因治疗的 DNAzyme 的位点特异性生物正交激活,Journal of the American Chemical Society

用于按需基因治疗的 DNAzyme 的位点特异性生物正交激活
Journal of the American Chemical Society ( IF 14.4 ) Pub Date : 2023-08-03 , DOI: 10.1021/jacs.3c05413
Rong Wang 1 , Wenhan He 1 , Xin Yi 1 , Zhenkun Wu 1 , Xia Chu 1 , Jian-Hui Jiang 1

RNA 切割 DNAzyme 作为基因沉默剂具有广阔的前景，通过位点特异性反应对其活性进行时空控制至关重要，但对于按需治疗来说却具有挑战性。我们在此报告了一种生物正交诱导型脱氧核糖核酸酶的新颖设计，该脱氧核糖核酸酶通过在指定主链位点上特定位点安装生物正交笼蔽基团而失活，但通过磷化氢触发的施陶丁格还原恢复活性。我们对 10-23 个 DNAzyme 的催化核心中的每个主链位点安装笼化基团进行了系统筛选，并鉴定了具有极低泄漏活性的诱导型 DNAzyme。该设计被证明可以实现活细胞中外源和内源 mRNA 的生物正交控制切割。它进一步扩展到光激活和内源刺激激活，以实现基因沉默的时空或靶向控制。生物正交诱导型 DNAzyme 使用脂质纳米颗粒递送系统应用于三阴性乳腺癌小鼠模型，证明了 Lcn2 癌基因敲低和显着抑制肿瘤生长的高效性，从而凸显了精确控制 DNAzyme 功能的潜力。需要基因治疗。

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更新日期：2023-08-03

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