标签：“SMA基因疗法”

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。

2024-08-10

first in class基因疗法I期研究结果积极

基于队列4的积极结果，Jeune Aesthetics计划开展KB301改善肩部动态皱纹的II期研究。目前，FDA尚未批准任何注射剂用于优先美容该部位。

2024-09-03

AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函

对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。

2024-07-01

Cell：基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具

这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景，通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图，开发并设计了噬菌体混合物，可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。

2024-10-23

Science：破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效

研究者表示，Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力，而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。

2024-10-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发

环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。

2024-05-27

Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症

目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。

2024-07-19

NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

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长期以来.香蕉生产遭受病害的严重威胁.制约了其发展．目前.随着转基因抗病香蕉基因工程技术的日趋成熟.为培育抗病香蕉品种开辟了新途径．转基因抗病香蕉的培育过程如图所示.质粒上有Pst I.Sma I.EcoR I.Apa I等四种限制酶切割位点．请回答:(1)构建含抗病基因的表达载体A时.应选用限制酶PstⅠ.EcoRⅠ.对含病毒� 题目和参考答案——青夏教育精英家教网——
长期以来.香蕉生产遭受病害的严重威胁.制约了其发展．目前.随着转基因抗病香蕉基因工程技术的日趋成熟.为培育抗病香蕉品种开辟了新途径．转基因抗病香蕉的培育过程如图所示.质粒上有Pst I.Sma I.EcoR I.Apa I等四种限制酶切割位点．请回答:(1)能使抗病基因在香蕉细胞中特异性表达的调控序列是:启动子.终止子.培养基中 题目和参考答案——青夏教育精英家教网——
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