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人类基因疗法概述（一）

来源：花匠小妙招时间：2024-12-03 20:27

　　所谓基因疗法，是指利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因。疾病以及某些异常情况可以通过使用正常遗传物质替换病人的缺陷基因的方法进行治疗，基于这一理论，人们提出了基因治疗的概念。

　　基因疗法的工作原理

　　基因是我们体内极小的信息片段，它们指导着人体的正常运作。这些信息蕴藏在人体内的DNA中，携带着制造生物体的所有遗传信息。

　　亲代的基因会遗传给子代，控制着子代的某些体格特征，如眼睛的颜色等，同时也决定了罹患家族遗传性疾病的可能性的大小。

　　在大部分基因疗法研究中，人们将一个“正常”的基因插入机体基因组，从而替代“异常”基因或者致病基因。运载基因进入机体的分子被称为载体，它的作用是将治疗性基因送入靶细胞。目前，研究人员最常用的载体是一种经过改造的病毒，它能有效地运载正常的人类DNA。研究人员正是利用病毒的这种特性，采用病毒基因组来敲除致病基因并同时插入治疗性基因。

　　实验中，为治疗由遗传损伤所引起的疾病，研究人员让病毒载体装载正常基因后侵染靶细胞(通常为染病的组织，例如病人肝部或肺部细胞)。病毒载体进入靶细胞后，释放治疗性基因，这个治疗性基因所编码的蛋白产物可以帮助靶细胞恢复正常功能。

　　(李小龙)