什么是基因疗法?

翻译：Jane

人类基因疗法是对遗传物质的应用，通过修复或控制基因产品的表达或修改用于治疗的活细胞生物学特性1。

基因疗法是一种修饰人类基因来治疗或治愈疾病的技术。基因疗法可以通过多种机制起作用：

·用基因的正常复制来置换致病基因

·灭活功能异常的致病基因

·引入新的或修饰的基因到体内，帮助治疗疾病

正在研究用基因疗法产品治疗包括疾病,包括癌症，遗传疾病和传染病等。

有多种类型的基因疗法产品，包括：

·质粒DNA：环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带到人类细胞中。

·病毒载体：病毒具有将遗传物质运输到细胞的天然能力，因此一些基因疗法产品来源于病毒。一旦病毒被修饰，它将消除其引起传染疾病的能力，这些修饰的病毒可以用作载体（载体），将治疗基因导入到人类细胞中。

·细菌载体：细菌可以被修饰以防止它们引起传染病，然后用作载体（载体）将治疗基因导入到人体组织中。

·人类基因编辑技术：基因编辑的目标是破坏有害基因或修复突变基因。

·患者源性细胞基因治疗产品：从患者身上取细胞，进行基因修饰（通常使用病毒载体），然后将细胞再导入患者体内。

基因疗法产品由FDA生物制品评估和研究中心（CBER）监管的生物制品。在美国，开展临床研究之前，需提交研究性新药申请（IND）。销售一种基因疗法产品是需要提交生物制剂许可证申请（BLA）并获得批准。

原文来源于：国际药品注册网&春草梦医药 www.gjypzc.com

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