SNA·SMNP·CBE 系统：一种β血红蛋白病基因治疗的新型综合策略,Nano Today

SNA·SMNP·CBE 系统：一种β血红蛋白病基因治疗的新型综合策略
Nano Today ( IF 13.2 ) Pub Date : 2024-11-26 , DOI: 10.1016/j.nantod.2024.102558
Hongya Cheng, Wenqiao Hui, Hanyue Kang, Zhenni Shi, Jianlei Liu, Xin Wang, Fei Qi, Lin Mao, Huiqian Ding, Rongjian Hu, Nabila Begum, Daoqiang Lu, Dandan Chen, Xinyue Cheng, Miaomiao Wan, Dahai Liu, Hsian-Rong Tseng, Shoudong Ye, Xiaobin Xu, Baowei Zhang, Qian Ban

在这里，我们开发并展示了一种新的整合系统——二氧化硅纳米棒 （SNA） 底物细胞捕获结合超分子纳米颗粒 （SMNP） 递送介导的 CBE 碱基编辑 （SNA·SMNP·CBE）—实现 β-血红蛋白病的 CD34+HSPCs 细胞捕获和基因编辑的同步。首先，体外研究表明，它能够高效、精确地修饰 CD34+HSPCs 中的 BCL11A 启动子，产生 50.4% 的高编辑效率，从而成为传统免疫磁性细胞分离和电穿孔转染系统介导的 CBE 编辑 （IMS·EP·CBE）。然后，我们使用骨内注射策略将编辑后的人 CD34+HSPCs 移植到严重联合免疫缺陷 （SCID） 小鼠中。与传统 IMS·EP·CBE 方法，我们的结果表明，受体小鼠骨髓和外周血中的人 HBG 表达显着升高，以及长期植入，这从与 14 周时幼稚 CD34+HSPCs 相似的基因表达谱中可以看出。总而言之，我们的综合系统——SNA·SMNP·CBE·骨内注射——为基因治疗在β血红蛋白病患者的临床应用中的独特潜力提供了一种有吸引力的新方法。

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更新日期：2024-11-27

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