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2024中国创新药研发趋势 | Healthcare View

来源：花匠小妙招时间：2025-09-01 10:15

如今，创新药已成为我国医药工业体系中重要的组成部分，创新药申报和获批数量逐年增多、企业盈利能力增强、创新能力认可度不断提升。2023年，中国公司对新药的关注度增加，共有30种由中国发现的药品获得批准，占中国整体新药批准的37%。未来这些管线有望通过各种方式进入国际市场，进一步提升国内创新药在全球范围内的影响力。

近日《Nature》刊发的一篇文章《Chinese innovative drug R&D trends in 2024》中，深入分析中国创新药物研发的最新趋势，从管线增长、产品类型变化、新兴技术平台的应用到新靶点和靶点组合的发展，以及对全球管线的贡献等多个维度，全面展示了中国在这一领域的进步和潜力。

文章通过对2024年与2021年数据的对比，展示了中国创新药物研发在数量和质量上的飞跃，特别是在“首创新药”（First-in-class ，FIC）和“快速跟进药物”（Fast-follower，FF）产品上的突破。此外，中国药物研发的全球影响力也在不断扩大，本土创新药物正逐步进入国际市场，与全球研发同步进行。该篇文章的总结性分析不仅为行业内外的观察者提供了宝贵的信息，更为中国乃至全球的药物研发未来指明了方向。

现将文章分享如下：

总体趋势

具有新靶点或新作用机制（MoA）的药物，根据其是否在全球范围内具有领先的临床开发地位，被分别定义为“首创新药”（First-in-class ，FIC）或“快速跟进药物”（Fast-follower，FF）。而那些与已批准药物类别具有相同靶点和相似作用机制的药物，则被视为“同类创新药物”（Me-too）。属于固定剂量组合（Fixed-Dose Combinations，FDCs）的药物被归入FDC组，而那些因信息不足而无法归类的药物则被放置在“不可用”（Not available）组中。此外，根据产品类型还可以将药物分为五大类：小分子药物、单克隆抗体、重组蛋白、疫苗和新一代药物——包括细胞疗法、基因疗法、核酸类药物和疫苗、抗体药物偶联物（ADCs）、双特异性或多特异性抗体（双抗/多抗）、蛋白酶靶向嵌合体和溶瘤病毒，以及一个“其他”组别用于归类那些不属于上述类别的药物。

截至2024年1月1日，中国企业研发管线中的创新产品数量较2021年7月增长了近一倍，由2251种增至4391种。其中，First-in-class和Fast-follower的增长尤为显著：前者产品数量翻倍，从418种增至836种；后者产品增长123%，从473种增至1053种。相比之下， Me-too产品的增长稍显缓慢，增长了95%，从923种增至1803种。

2021年和2024年中国在研药物管线概况，按产品类型和创新水平分类

2024年的836种First-in-class药物中，有249种在2021年就已进入该类别，其中大多数（477种）最近才进入临床开发阶段。有趣的是，有60种药物2021年还是Fast-follower，到了2024年就已经是First-in-class了，表明它们的开发速度赶上或超过了全球同行。例如，靶向EGFR（表皮生长因子受体）和HER3（人类表皮生长因子受体3）的izalontamab（双特异性抗体，伊沙洛他单抗）在2024年已经是III期First-in-class了，但在2021年还是I期Fast-follower。但同时，2021年的19种First-in-class和73种Fast-follower在2024年却被重新归类为Me-too，这也凸显了全球竞争的激烈程度。

产品类型趋势

在上图中，新一代候选药物——包括细胞疗法、基因疗法、ADCs、双抗/多抗、核酸类药物等——增长最为显著，从613种增至1709种，增幅达到179%。这使得新一代药物在研发管线中的比例从2021年的27%上升至2024年的39%，超越了小分子药物。目前，新一代药物目前在Fast-follower管线中占多数（从35%增至53%），并且在First-in-class管线中也占据了主导地位（从52%增至62%）。

在新一代产品类别中，细胞疗法继续占据主导地位，但其比例自2021年以来略有下降（从66%降至62%）。双抗/多抗和ADCs位居第二、三位。核酸类药物增长最快，从24种增至108种。

新兴技术/平台在不同治疗领域的应用情况各不相同，肿瘤学在采用这些技术/平台方面走在前列。不过，在内分泌/代谢性疾病、神经病学和胃肠道疾病等领域，小分子药物仍占主导地位。

在新一代药物中，细胞疗法已从肿瘤学扩展到免疫疾病等领域，例如嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在治疗狼疮等疾病方面展现出潜力。此外，核酸类疫苗在传染病的防治中越发受到重视。而用于眼科适应症的基因治疗产品数量增加了六倍，也显示了它们在治疗遗传性眼病方面的潜力。

新靶点和靶标组合

靶点方面，2024年共有670个靶点，与2021年的375个相比新增了295个，其中包含220个肿瘤学靶点、349个非肿瘤学靶点、101个既能靶向肿瘤又能靶向非肿瘤的靶点。此外，新技术的应用增加了多靶点组合的数量，从2021年的207个增加到2024年的454个。

对2021年和2024年肿瘤学领域十大靶点的分析显示，有7个靶点始终位于两个年度的榜单上，CD19和HER2（人类表皮生长因子受体2）持续占据前两位。虽然大多数靶向CD19的产品集中于细胞疗法，但靶向HER2的候选药物则基于多种技术平台。这种技术多样性使得HER2在First-in-class产品靶点中排名第一。而CLDN18.2（紧密连接蛋白18.2）、CD7和CD276（B7-H3）等靶点的崛起，主要得益于细胞疗法和ADCs等新一代技术的发展。

2024 年中国在研药物管线中肿瘤和非肿瘤药物的前五大靶点

上图中，根据药物的创新水平和产品类型进行了分类。同时针对多个靶点的药物用“/”符号表示（如：CD19/CD22）。图表中的缩写解释如下：Ab代表抗体（Antibody）；RV代表狂犬病病毒（Rabies Virus）；HPV代表人乳头瘤病毒（Human Papillomavirus）。

在非肿瘤疾病方面，靶向SARS-CoV-2相关靶点的候选药物持续增加，对其他传染病的关注度也有所提高。有5个新靶点排进了前十，它们都与传染病有关，包括狂犬病毒（rabies virus）、人乳头瘤病毒（human papillomavirus）、肺炎链球菌（Streptococcus pneumoniae）、水痘-带状疱疹病毒（varicella-zoster virus）和流感病毒（influenza virus）。

GLP1R（胰高血糖素样肽1受体）排在SARS-CoV-2相关靶点之后，这是对于糖尿病治疗、体重控制和心血管保护具有显著益处靶点。靶向GLP1R以及GIPR（胃抑制多肽受体）或GCGR（胰高血糖素受体）等靶点的药物，则展现出了超越第一代药物的潜力。在33种GLP1R激动剂和21种双靶点激动剂中，已有三种产品提交了新药申请，包括全球领先的GLP1R/GCGR激动剂马兹鲁肽（mazdutide），以及中国研发的两种长效GLP1R激动剂PB-119和苏帕鲁肽（supaglutide）。

对全球研发管线的贡献

中国原研药物对全球研发管线的贡献持续增加。自2021年7月以来，已有8种中国原研创新药物成功进入国际市场，其中7种已与国际合作伙伴达成授权协议。在2024年的研发管线中，有465种本土发现的候选药在中国和海外处于相同阶段的开发，显示出全球同步研发的趋势。此外，2024年的管线中包含了101种外授权产品，数量较之前的43种增加了135%。特别值得一提的是，这些外授权产品中，First-in-class的比例从16%上升到了28%，包括7种双抗/多抗、4种ADCs、4种CAR-T细胞疗法和1种T细胞受体工程（TCR） T细胞疗法药物。

最后，自2021年7月以来，进入临床开发阶段的2623种产品中，仿制药的比例已从50%降至35%，反映出中国医药行业正朝着更具临床价值潜力的药物创新方向转型。随着新技术的不断进步和对临床需求的深入关注，中国的研发工作有望在创新治疗领域引领突破性的发展。

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