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遗传性出血性疾病分子基础和基因治疗

来源：花匠小妙招时间：2025-03-04 15:43

《第九届全国实验血液学会议论文摘要汇编》 2003年

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遗传性出血性疾病分子基础和基因治疗

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【摘要】：<正> 血友病是最常见的遗传性出血性疾病,血友病分为血友病A和B,分别是由于凝血因子FⅧ或FⅨ缺陷所引起的一种X染色体连锁单基因遗传病。血小板无力症为常染色体隐性遗传病,它是由于整合素aⅡb(CD41B)或整合素a3(CD61)基因缺陷导致血小板表面膜糖蛋白GPⅡb/Ⅲa表达数量减少或质的异常,引起血小板对多种诱导剂无聚集或反应减低。这两种疾病都是单基因病,凝血因子Ⅷ、Ⅸ只要达到正常含量的10%就可以没有明显血友病出血症状,血小板GPⅡb/Ⅲa的量只要达到正常的20-30%即可获得基本正常的止血能力,因而血友病和血小板无力症成为基因治疗靶疾病热点领域。

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